O acesso ao tratamento para doenças raras acaba de entrar em risco com a recente decisão do STF, que tornou obrigatória a exigência de que o paciente comprove a eficácia da medicação solicitada ao SUS por meio de ensaios clínicos randomizados e revisão sistemática ou meta-análise.
“A Sociedade Brasileira de Genética Médica e Genômica (SBGM) se sente orgulhosa de ter sido a única instituição médica a ser citada nestes embargos, cumprindo seu papel de defesa de nossos pacientes. E é novamente na defesa deles, de seus familiares e dos médicos geneticistas que emitimos uma nota, que foi citada no recurso apresentado hoje pela Associação Brasileira de Mucoviscidose (ABRAM) junto ao STF, na tentativa de reverter a decisão, adaptando-a às peculiaridades de cada paciente com doença rara”, diz a diretora de relacionamento da SBGM, Dra. Rayana Maia.
Por que a comprovação da eficácia da medicação é inadequada
Há inúmeras dificuldades para realização de ensaios clínicos com medicamentos para doenças raras, ao contrário do que ocorre nas pesquisas clínicas para doenças frequentes. Destacamos algumas:
- Existem poucos pacientes (as doenças são raras), com consequente dificuldade de ter número amostral adequado para atingir validade estatística habitualmente utilizada para pesquisas com doenças prevalentes;
- Há frequentes perdas de pacientes por óbito, incapacidade de participação pela gravidade das doenças ou desistência pela dificuldade de acesso aos locais de pesquisa;
- A alta morbidade e a inexistência/carência de tratamento das doenças raras tornam o uso de placebo eticamente questionável;
- A complexidade das doenças raras complica a utilização de controles, randomização e de estudo cego;
- Há dificuldade de controlar fatores que podem enviesar os resultados, como idade dos pacientes, heterogeneidade do quadro clínico, estágio da doença, irreversibilidade, uso de medicamentos sintomáticos e dietas especiais.
Confira a nota completa em anexo.
